Диагностика и лечение в Германии

Качественное лечения за рубежом доступно всем

Генная терапия гемофилии

Гемофилию относят к наследственным заболеваниям, при которых нарушается процесс коагуляции (свертывания крови). В результате этого возникает кровоизлияние в суставы, мышцы и внутренние органы, происходящие как спонтанно, так и в результате травм и хирургического вмешательства. Опасность данного заболевания в том, что при гемофилии велика вероятность внезапной смерти от кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы. Симптоматика варьирует от вида заболевания, так для типа А и В характерна повышенная кровоточивость с первых месяцев жизни, гематомы различного характера, посттравматические кровотечения, гемартроз крупных суставов. Основным методом лечения на сегодняшний день является заместительная терапия, в ходе которой используются концентраты VIII и IX факторов свертывания крови.

Ученые, работая над проблемами свертывания крови, нашли способ помочь больным гемофилией типа В. При этом типе нарушается выработка организмом белка, отвечающего за свертываемость крови, в результате чего больные вынуждены делать инъекции несколько раз в неделю. В большинстве случаев от данной формы гемофилии страдают мужчины, так как ген находится в X – хромосоме. Так как мужчины, в отличие от женщин, являются носителями только одной хромосомы X, то они чаще страдают данным заболеванием, а женщины лишь являются носителями гемофилии.

В ходе эксперимента шести пациентам со сложной формой гемофилии, у которых уровень фактора крови IX составлял менее 1 %, был введен внутривенно генетически модифицированный вирус, содержащий определенные участки ДНК, способствующие преобразовать модифицированные гены в клетках печени в нормальные. Участников разделили на 3 группы для введения разных доз препарата. Наблюдение за больными велось на протяжении 6-16 месяцев.

В результате у всех шести участников отмечалось значительное увеличение показателей фактора крови IX на 2-11% после лечения. Кроме того, все показатели оставались в норме в течение 16 месяцев после проведения генной терапии. Четыре пациента смогли полностью отказаться от введения белка и вернутся к нормальному образу жизни. У них отсутствовали признаки кровотечения даже при занятии спортом, ранее полностью противопоказанном при данном заболевании. Двум остальным участникам потребовалась значительно меньшая доза лекарственного препарата, чем ранее. Ни у кого из больных ученые не обнаружили ответной иммунной реакции организма. Однако, двум участникам, получившим самую высокую дозу препарата, потребовалось лечение стероидами, во избежание отторжения введенного вируса иммунной системой. Также были зафиксированы незначительные побочные эффекты, варьирующие в зависимости от дозы вируса.

Таким образом, даже единичное применение генной терапии приводит к регуляции уровня фактора крови IX и позволяет избавиться от многих симптомов, таких как кровотечения. Генная терапия позволит больным гемофилией если не вернуться к привычному образу жизни, то хотя бы сократить степень тяжести заболевания.

Быстрая заявка

Заполнить всю анкету

Отправить

 

Направления лечений

Ортопедия


 

Элитная медицина